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Blood:移植治療先天***粒細胞減少癥,預后如何?

2015-10-19 21:21 閱讀:3255 來源:醫脈通 作者:林* 責任編輯:林夕
[導讀] 異體造血干細胞移植(HSCT)是唯一一種治療嚴重先天***粒細胞減少癥(SNC)的方式,但目前缺乏預后相關數據。

    異體造血干細胞移植(HSCT)是唯一一種治療嚴重先天***粒細胞減少癥(SNC)的方式,但目前缺乏預后相關數據。研究人員報道了136名SNC患者的預后,這些患者來自歐洲和中東中心,并于1990-2012年接受了HSCT治療。3年的總生存率(OS)為82%,移植相關死亡率(TRM)為17%.

  



    根據多變量分析,近年來,年齡<10歲以及接受來自與HLA匹配的親緣性或非親緣性供體的移植,明顯與更好的OS有關。移植失敗率為10%.2-4級急性移植物抗宿主?。℅VHD)的累積發病率(90天)為21%.根據多變量分析,HLA-匹配的親緣性供體以及環孢霉素A聯合甲氨蝶呤的預防止療,可降低急性GVHD的發生率。

    慢性GVHD的累計發生率為20%.中位隨訪4.6年之后,未發生中度惡性腫瘤。這些數據表明了,近年來,對于年齡<10歲的SCN患者,接受來自HLA匹配供體的HSCT治療,其預后結局很可觀。不過,考慮到TRM,必須嚴格選擇HSCT供體。


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